데미트리 막심이 일곱 살이었을 때, 어머니의 신장 기능에 문제가 생겼습니다. 어머니는 투석(dialysis) 치료를 받으셔야 했는데, 이는 본인의 신장이 독립적으로 기능을 할 수 없기 때문에 일주일에 네 번 병원에 방문해 기계를 이용해 혈액을 여과해야 함을 의미했습니다.
2년 후, 어머니는 신장 이식 수술을 받았습니다. 비록 수술은 성공적이었고 비교적 정상적인 생활을 하실 수 있게 되었지만, 이것이 가족이 겪는 신장 질환과의 투쟁이 끝난 것은 아니었습니다. 알고 보니 막심 본인이 어머니로부터 다낭성 신장 질환(Polycystic Kidney Disease, PKD)을 유전받은 것이었습니다.
미국인 7명 중 1명은 만성 신장 질환(Chronic Kidney Disease, CKD)을 앓고 있으며, 이 CKD 사례 중 약 10%는 유전적 요인에 기인합니다. 막심은 고등학생 시절부터 자신과 다른 사람들을 위한 치료법을 찾고자 열망해 왔습니다.
막심에게 "아하!"의 순간은 2021년에 찾아왔습니다. 당시 네이처 매거진(Nature Magazine)에서 PKD가 CRISPR 기술을 이용해 생쥐 모델에서 가역적임을 입증하는 연구 논문이 발표되었기 때문입니다. 당시 막심은 스탠퍼드 대학교에서 계산 생물학(computational biology) 석사 학위를 취득하는 동시에, 교수인 비베크 발라(Vivek Bhalla)의 지도 아래 신장 연구를 병행하고 있었습니다.
막심은 유전자 치료가 PKD를 역전시킬 수 있다고 확신했지만, 가장 큰 난제는 약물을 손상된 세포에 직접 전달하는 전달 메커니즘을 개발하는 것이었습니다.
이 핵심적인 문제를 해결하기 위해, 그는 2022년 바이오 기술 스타트업 Nephrogen을 설립했습니다. Nephrogen은 인공지능(AI)과 첨단 스크리닝 기술을 활용하여 유전자 편집 의약품을 신장 내 정확한 세포에 안전하게 전달할 특화된 전달 시스템을 개발하고 있습니다. Nephrogen은 [특정 컨퍼런스 이름]의 20개 최종 후보 기업 중 하나입니다.
3년간의 개발을 거쳐, 막심은 Nephrogen이 현재 FDA가 승인한 기존 "운반체(vehicle)"보다 약물을 신장까지 운반하는 효율성 면에서 100배 이상 효과적인 전달 메커니즘을 구현하는 데 성공했다고 주장합니다.
Nephrogen의 다음 주요 목표는 이 혁신적인 전달 메커니즘과 자체 개발한 약물을 임상 연구로 발전시키는 것입니다. 막심은 이 임상 연구가 2027년에 시작될 것으로 예상하며, 이를 지원하기 위해 회사는 400만 달러의 시드 라운드(seed round) 자금을 유치하고 있습니다.
막심은 자신이 PKD를 앓고 살면서 직면하는 심각한 어려움 때문에 직접 임상 연구에 참여할 계획입니다.
그는 "허리가 많이 아프고, 병원 방문이 잦습니다. 진행을 늦추는 데 도움이 된다고 하는 약을 먹고 있지만, 실제로는 별 효과가 없습니다. 그저 끊임없이 소변을 보게 만들 뿐입니다."라며, 질병이 결국 투석을 필요로 할 위험이 항상 존재한다고 덧붙였습니다.
이러한 상황이 Nephrogen의 접근 방식을 더욱 중요하게 만듭니다. Nephrogen이 성공한다면 막심은 PKD에서 완전히 회복될 수 있기 때문입니다.
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